L’ANSM indique qu’aucun enfant traité en France par le Zolgensma n’est concerné, à ce stade, par les graves effets indésirables évoqués après le signalement mondial de neuf tumeurs. Cette information est importante pour les familles françaises, mais elle ne clôt pas la question de sécurité : l’Agence européenne des médicaments ouvre précisément une nouvelle évaluation pour comprendre ce signal et ses conséquences pour le suivi à long terme.
Selon franceinfo, Novartis a déclaré le 6 novembre avoir recensé neuf cas de tumeurs en sept ans parmi plus de 6 000 enfants traités dans le monde depuis la mise sur le marché américaine du médicament en 2019. Le matériau disponible ne permet pas d’établir un lien de causalité entre ces cas et le Zolgensma. Il ne détaille pas non plus les dossiers cliniques, les délais entre traitement et diagnostic, ni les analyses ayant conduit à les signaler.
C’est pourquoi l’absence de cas français et l’examen européen répondent à deux questions différentes. L’ANSM décrit la situation des patients suivis en France. L’évaluation européenne devra, elle, caractériser le risque : types de tumeurs concernés, moment de leur apparition, facteurs éventuellement favorisant leur survenue et implications pour la surveillance à long terme.
L’ANSM précise qu’aucune modification de la prise en charge ni du suivi des patients n’est recommandée pour l’instant et que la surveillance renforcée du médicament est maintenue. Les autorités sanitaires françaises et américaines, ainsi que l’AFM-Téléthon, estiment que le bénéfice du Zolgensma reste supérieur au risque d’effets indésirables graves.
Ce jugement bénéfice-risque ne dispense pas d’expliciter le signal. Pour un traitement administré très tôt dans la vie et fondé sur la thérapie génique, la qualité du suivi dans le temps compte autant que l’efficacité initiale. La prochaine étape utile sera donc le résultat de l’évaluation européenne, qui devra préciser ce que les neuf cas impliquent, ou non, pour la surveillance des enfants traités.
Sources
- franceinfo Tous titres · Date de la source: 2026-11-13
Contenu éditorial indépendant. WUA n’est affilié à aucun parti politique. 2026-11-13